原发性细胞内肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿药称号

Reneo Pharmaceuticals今日无限期，英国蔬果药品监督管理局（FDA）已获得者该该公司的主要候选药物REN001外科手术原发性叶绿体肌病（PMM）的长大成人药封号。该该公司还无限期了最近完成的针对PMM病症的REN001临床科学研究的积极结果。

REN001是一款选择性PPARδ激动剂，可外科手术包括PMM在内的遗传性肌病。PMM是叶绿体基因突变诱发的严重疾病，PMM病症的肌肉功能通常会下降，对日常功能产生有利不良影响，并且病症寿命会缩短。目前尚无FDA批准的用于外科手术PMM的药物。

Reneo Pharmaceuticals高级顾问执行官Niall O’Donnell博士说是：“中风叶绿体原发性肌病的病症的社会生活受到很多方面的不良影响”。Reneo对中风叶绿体基因缺陷和肌病史的PMM病症完成了两星期12周的临床试验（REN001科学研究）。病症每天低剂量一次REN001，大多数病症选择参与另外的36周开放关键字延伸科学研究。REN001科学研究考察了步行测试和一些副作用问卷的结果，该科学研究的确保性数据表明，REN001在PMM病症中是确保的且耐受性较差。

值得注意注解：